心ファブリー病および拡張型心筋症に対する心臓標的AAVベクターによる遺伝子治療法...

2019年11月8日

元気原田

ニーマン・ピック病C型の病態解明と革新的治療薬の開発に関する研究...

2019年11月8日

元気原田

IL-36受容体拮抗因子欠損症としての膿疱性乾癬に対する革新的医薬品の開発...

2019年11月8日

元気原田

先天性腎性尿崩症の新規治療薬開発...

2019年11月8日

元気原田

プリオン病の早期診断基準の作成を目指した新たなエビデンス創出とその検証に用いる遺...

2019年11月8日

元気原田

横断的オミクス解析を駆使した肺胞蛋白症の病態解明とインシリコ・リポジショニング創...

2019年11月8日

元気原田

X連鎖高IgM症候群に対する改良型Cas9を用いたゲノム編集技術によるT細胞遺伝...

2019年11月8日

元気原田

染色体異常関連難病特異的iPS細胞を用いた病態モデルに対する原因遺伝子・創薬ター...

2019年11月8日

元気原田

難治性リンパ管疾患レジストリを活用したリンパ管疾患鑑別診断法の確立及び最適治療戦...

2019年11月8日

元気原田

内耳遺伝子治療法による遺伝性難聴の根本的治療法の開発...

2019年11月8日

元気原田