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難病プラットフォームは、日本医療研究開発機構（AMED）および厚生労働省の難病研究班が収集した臨床情報や生体試料から得られた情報を集約する情報統合基盤です。集約したデータのシェアリングや二次利用を通じて、わが国の難病研究を推進させることを目指します。
難病プラットフォームは、AMEDの難治性疾患実用化研究事業の研究費により運営されています。