レジストリ・バイオレポジトリ一覧

2020年の研究課題一覧

AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ・検査関連等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は2020年9月に約200の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。

AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」

本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。

研究課題名 研究代表者名 研究機関名 レジストリ バイオレポジトリ 検査
福山型筋ジストロフィーに対する低分子化合物スクリーニングを用いた分子標的治療法開発 池田 真理子 藤田医科大学病院
心ファブリー病および拡張型心筋症に対する心臓標的 AAVベクターによる 遺伝子治療法の開発 朝野 仁裕 国立大学法人大阪大学
疾患特異的iPS細胞とモデルマウスを用いたAicardi-Goutières症候群の中枢神経系炎症病態解明と治療薬開発・発症前診断の基盤構築 西小森 隆太 久留米大学 -
エルドハイム・チェスター病の新規治療標的の探索 黒川 峰夫 東京大学 - -
DNA損傷応答に着目した特発性拡張型心筋症の新規治療薬開発研究 小室 一成 東京大学 -
難治性心血管疾患におけるマルチオミックス解析による病態解明と精密医療 小室 一成 東京大学 -
HAMの革新的治療となる抗CCR4抗体製剤のコンパッショネートユースによる長期投与試験 山野 嘉久 聖マリアンナ医科大学
iPS細胞創薬に基づいた新規筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療薬であるロピニロール塩酸塩の実用化第1/2a相試験 岡野 栄之 慶應義塾大学医学部 - -
新規HTLV-1感染モデルを用いたHAMの発症予防法・治療法の開発 山野 嘉久 聖マリアンナ医科大学
HAM・HTLV-1陽性難治性疾患の診療ガイドラインに資する統合的レジストリの構築によるエビデンスの創出 山野 嘉久 聖マリアンナ医科大学