分子病態に基づく筋萎縮性側索硬化症の遺伝子治療開発...

2019年1月18日

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遠位型ミオパチーにおける承認申請に向けたアセノイラミン酸の長期投与試験...

2019年1月18日

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新規多発性硬化症治療薬OCHの第二相臨床治験...

2019年1月18日

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網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の医師主導治験...

2019年1月18日

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肝細胞増殖因子（HGF）による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の画期的治療法開発...

2019年1月18日

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HAMの革新的治療となる抗CCR4抗体製剤のコンパッショネートユースによる長期投...

2019年1月18日

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進行性核上性麻痺と関連タウオパチーの患者レジストリと試料レポジトリを活用した診療...

2019年1月18日

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難治性副腎疾患の診療に直結するエビデンス創出...

2019年1月18日

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早老症ウェルナー症候群の症例登録システムの構築・運営に基づくデータ集積とエビデン...

2019年1月18日

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先天性および若年性の視覚聴覚二重障害の原因となる難病の診療向上に向けた、疾患横断...

2019年1月18日

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