レジストリ・バイオレポジトリ検索
難病疾患の研究課題一覧
日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」、または、厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」で運営されている研究課題を掲載しております。
掲載されている研究課題一覧表は、日本医療研究開発機構（AMED）が2019年8月及び2020年8月に約300の研究班を対象に実施したWebアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた研究課題をもとに掲載しております。
日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」
本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| ステロイド治療抵抗性の天疱瘡患者を対象としたリツキシマブの医師主導治験 | 天谷雅行 | 慶應義塾大学 | ○ | - |
| シャルコー・マリー・トゥース病の診療エビデンスの創出と臨床試験の基盤を構築する研究 | 中川正法 | 京都府立医科大学 | ○ | - |
| 低悪性度てんかん原性腫瘍の分子遺伝学的診断ガイドラインに向けたエビデンス創出 | 岩崎真樹 | 国立精神・神経医療研究センター病院 | - | ○ |
| Alport症候群に対する新規治療法の開発 | 野津寛大 | 国立大学法人神戸大学 | ○ | - |
| 免疫プロテアソーム機能不全症の治療法開発研究 | 安友康二 | 徳島大学 | - | ○ |
| 新規FOP治療薬の開発 | 宮園浩平 | 国立大学法人東京大学 | - | - |
| 咽頭・喉頭・気管狭窄症診療ガイドライン作成を目指したエビデンス創出研究 | 大森孝一 | 京都大学大学院医学研究科 耳鼻咽喉科・頭頸部外科 | ○ | - |
| 胆道閉鎖症診療ガイドライン改定を目指したエビデンス創出研究 | 仁尾正記 | 東北大学 | ○ | ○ |
| 非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の複合的アプローチによる診断と治療向上に関する研究 | 加藤秀樹 | 東京大学 | ○ | ○ |
| 心筋症における心筋病理細胞核評価による臨床病態層別化指標の開発 | 坂田泰史 | 国立大学法人大阪大学 | ○ | ○ |
厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」
難治性疾患政策研究事業は、難病の診療体制の構築、疫学研究、普及啓発、診断基準、診断ガイドラインの作成、小児成人期移行医療などを推進し、関連研究やデータベースなどとの連携を図っています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| ホルモン受容機構異常に関する調査研究 | 赤水尚史 | 和歌山県立医科大学 | ○ | - |
| 間脳下垂体機能障害に関する調査研究 | 有馬寛 | 名古屋大学 | - | - |
| 難治性呼吸器疾患・肺高血圧症に関する調査研究 | 巽浩一郎 | 千葉大学大学院医学研究院呼吸器内科学 | ○ | ○ |
| 指定難病患者データベース、小児慢性特定疾病児童等データベースと他の行政データベースとの連携についての研究 | 野田龍也 | 奈良県立医科大学 | ○ | - |
| 先天性骨髄不全症の登録システムの構築と診断基準・重症度分類・診断ガイドラインの確立に関する研究 | 伊藤悦朗 | 弘前大学 | ○ | ○ |
| 稀少てんかんに関する調査研究 | 井上有史 | 静岡てんかん・神経医療センター | ○ | - |
| 良質なエビデンスに基づく急性脳症の診療に向けた体制整備 | 水口雅 | 東京大学 | ○ | ○ |
| 希少難治性筋疾患に関する調査研究 | 青木正志 | 東北大学 | ○ | - |
| 先天性および若年性の視覚聴覚二重障害に対する一体的診療体制に関する研究 | 松永達雄 | 国立病院機構東京医療センター | ○ | ○ |
| 痙攣性発声障害疾患レジストリ開発と運用に関する研究 | 讃岐徹治 | 名古屋市立大学 | ○ | - |