レジストリ・バイオレポジトリ一覧

2023年の研究課題一覧

日本医療研究開発機構(AMED)の「難治性疾患実用化研究事業」、または厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は、2023年12月に約300の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。

AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」

本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。

研究課題名 研究代表者名 研究機関名 レジストリ バイオレポジトリ
網膜色素変性の進行を抑制するスタチン封入ナノ粒子薬の開発 村上祐介 九州大学
TDP-43陰性単一核のメチローム、トランスクリプトーム解析による、孤発性ALS/FTD早期病態の解明 小池佑佳 国立大学法人新潟大学 - -
未到達領域のロングリードジェノミクス:未解決症例の解明 松本直通 横浜市立大学 - -
液-液相分離を正常化する核酸医薬によるFTLD治療法開発 石垣診祐 滋賀医科大学 - -
肺動脈性肺高血圧症に対する治療薬としての TRPC3/6阻害薬L862の有効性についての治験準備 桑原宏一郎 信州大学 - -
肺静脈閉塞症の鍵となる炎症性サイトカインを標的とした新規治療法の開発 中岡良和 国立循環器病研究センター -
炎症性サイトカインmRNAの分解・安定化制御を介した肺高血圧症の病態形成制御機構の解明 中岡良和 国立循環器病研究センター -
肺動脈性肺高血圧症の重症化の鍵となる炎症関連転写因子を標的とした革新的治療法・診断法の開発 中岡良和 国立循環器病研究センター -
高安動脈炎のおける血管合併症バイオマーカーの開発に向けたエビデンス創出研究 中岡良和 国立循環器病研究センター -
先天性心疾患を伴う肺高血圧症例の多施設症例登録研究 土井庄三郎 東京医科歯科大学 - -

厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」

難治性疾患政策研究事業は、難病の診療体制の構築、疫学研究、普及啓発、診断基準、診断ガイドラインの作成、小児成人期移行医療などを推進し、関連研究やデータベースなどとの連携を図っています。

研究課題名 研究代表者名 研究機関名 レジストリ バイオレポジトリ
遺伝性網脈絡膜疾患の生体試料の収集・管理・提供と病態解明 岩田岳 国立病院機構東京医療センター -
神経変性疾患領域における難病の医療水準の向上や患者の QOL 向上に資する研究 戸田達史 東京大学 -