レジストリ・バイオレポジトリ検索
難病疾患の研究課題一覧
AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ・検査関連等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は2020年9月に約200の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。
日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」
本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| 経口投与可能な卵黄由来ペプチド製剤による骨形成不全症治療法の開発に向けた基盤的研究 | 大庭伸介 | 長崎大学 | - | - |
| 新技術を用いた難治性疾患の高精度診断法の開発 | 松本直通 | 横浜市立大学 | - | ○ |
| C1QBPを標的としたミトコンドリア病治療薬の開発 | 加藤忠史 | 理化学研究所脳神経科学研究センター | - | - |
| 双方向転写産物が関わる遺伝性神経変性疾患に対する核酸医薬開発 | 石川欽也 | 東京医科歯科大学 | - | ○ |
| 表皮水疱症の治療最適化戦略 | 夏賀健 | 国立大学法人 北海道大学 | - | - |
| 酸素の安定同位体O-17標識水による筋萎縮性側索硬化症の早期診断MRI | 工藤與亮 | 北海道大学 | - | - |
| 新規FOP治療薬の開発 | 宮園浩平 | 国立大学法人東京大学 | - | - |
| 結節性硬化症の知的障害・自閉症に対する新規治療薬の探索 | 山形要人 | 東京都医学総合研究所 | - | - |
| 核酸標的低分子によるトリプレットリピート病の治療開発 | 中森雅之 | 大阪大学 | - | - |
| 全身性強皮症に対する新規低分子化合物の有効性に関する研究 | 牧野雄成 | 国立大学法人熊本大学 | ○ | ○ |