| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | （研究課題25） | |
| 研究代表者名 | 松尾雅文 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 神戸大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を治療するミオスタチン阻害アンチセンス核酸の開発を目指している。ミオスタチンをコードする遺伝子のMSTN遺伝子のスプライシングをスイッチして,その結果MSTN バリアントの産生を促して抗ミオスタチン活性を有するミオスタチンーbを産生させるアンチセンス核酸の実用化を図る。ここでは、そのアンチセンス核酸をDMDラットに投与してDMD治療効果を実証する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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