| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 難治性腎障害の重症化要因の解析と治療法最適化を実現するためのリアルワールドデータ／ICT技術を活用したエビデンス創出 | |
| 研究代表者名 | 柏原直樹 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 川崎医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | IgA腎症、多発性嚢胞腎、アルポート症候群、ファブリー病 | |
| 研究のフェーズ | エビデンス創出研究;疫学研究 | |
| 研究概要 | 【研究目的・研究方法】 難治性腎障害に属する疾患群（IgA腎症、多発性嚢胞腎、アルポート症候群等）は、希少であるがために診療ガイドラインに資するエビデンス構築が困難である。難治性腎障害を対象として、リアルワールドデータ（RWD）を活用してその実態、治療実態を解析、精緻な予後予測を可能とし、診療に直結するエビデンスを創出し、難病克服を実現することを目的とする。 1）難治性腎障害の実態、診療実態についてRWDを用いて精緻に解析する。 2）難治性腎障害に対してガイドラインで推奨される治療法の有効性と安全性をRWDで検証する。特にIgA腎症、多発性嚢胞腎、アルポート症候群におけるレニン・アンジオテンシン系(RAS)阻害薬、降圧目標設定について、有効性と安全性をRWDで検証する。 3）機械学習、アンサンブル学習等のAI技術を活用して、IgA腎症の重症化・予後予測をより正確に可能にする指標を確立し、個別化医療実現に繋げる。 4）ガイドラインが推奨する治療の準拠率、普及率を評価する方法論も確立し、持続的かつ円環的に医療の質向上が可能となるシステムを構築する。 5）希少難治性疾患全般に横展開可能な汎用性のあるシステムを構築する。 6）常時、拡充する大規模データベースを活用した解析手段を確立し、難治性腎障害の重症化抑制に資するエビデンス創出システムを構築する。医療実装し、難病克服に資することを目指す。 【期待される成果】 1) 難治性腎障害領域において、RWDから生成するビッグデータを活用することで、臨床課題（CQ）に解答を与える新規エビデンスを継続的に創生すること可能となる。 2) 研究者に大きな負荷を与えることなく、迅速にエビデンスを構築することできる。 3) ガイドラインで推奨する治療法の普及率、準拠率の評価が可能となる。 4) ガイドラインで推奨する治療法の効果、薬剤効果・安全性を実臨床で検証することが可能となる。すなわち、ガイドライン自体の評価が可能となる。 5) 1-4の過程を円環的に回すことで、持続的にエビデンスを創成するプラットフォームを構築できる。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | IgＡ腎症/66、多発性嚢胞腎/67、アルポート症候群/218、ファブリー病（ライソゾーム病）/19 | |
| 目標症例数 | 1000000 例 | |
| 登録済み症例数 | 385544 例 | |
| 研究実施期間 | 2018年8月 ～ 2028年12月 | |
| レジストリ名 | J-CKD-DB-Ex | |
| レジストリの目的 | 患者数や患者分布の把握;疫学研究 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | なし | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | J-CKD-DBステアリングコミッティで協議後、申請可否を決定する。 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | J-CKD-DBステアリングコミッティで協議後、倫理委員会の承認を得て提供する。 | |
| レジストリURL | http://j-ckd-db.jp/ | |
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 川崎医科大学 長洲 一 hajimenagasu●kms-ndh.com | ||
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