肺胞蛋白症診療に直結するエビデンス創出研究：重症難治例の診断治療管理

項目	内容
事業名	難治性疾患実用化研究事業
課題名	肺胞蛋白症診療に直結するエビデンス創出研究：重症難治例の診断治療管理
研究代表者名	井上義一
研究代表者機関名	国立病院機構近畿中央胸部疾患センター臨床研究センター
対象疾患	肺胞蛋白症
レジストリ名	肺胞蛋白症基本データベース構築
レジストリの目的	患者数や患者分布の把握, 治験又はその他の介入研究へのリクルート
レジストリの概要	新潟大学生命科学センター、国立病院機構近畿中央胸部疾患センター臨床研究センター、愛知医科大学呼吸器内科の3施設にて、血清中抗GM-CSF自己抗体を測定し肺胞蛋白症と診断された患者について、1年に1回3施設でPAP基本データベースのデータを収集する。我が国全体のPAP患者数を推定し、年間の発症率を明らかにする。またPAP基本データベースにより、超稀少肺疾患であるPAPでrhGM-CSF吸入療法の対象患者の数が推定された。その結果、企業試験、医師主導rhGM-CSF吸入治験で患者数が推定され、日本で治験の実施が可能となった。
調査項目	性別, 現在通院している医療機関の情報, その他（年齢、肺胞蛋白症の分類、抗GM-CSF抗体測定施設と施設内匿名化番号）
連絡先	NHO近畿中央胸部疾患センター　井上義一
メールアドレス	giichi●kch.hosp.go.jp
レジストリURL

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