| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 福山型筋ジストロフィー及び類縁疾患に対する低分子化合物Mn007を用いた糖鎖増強療法の実用化にむけた研究 | |
| 研究代表者名 | 池田真理子 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 藤田医科大学病院 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 福山型筋ジストロフィー | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 我々は福山筋ジストロフィー（FCMD）の病態モデルにおいてマトリグリカンの生合成を劇的に回復させる、低分子化合物Mn007を低分子化合物スクリーニングより選出し報告した（Taniguchi-Ikeda, et al., iScience 20214, AMED難治性疾患実用化研究支援）。しかしMn007の標的分子と作用機序は現時点では未同定である。また本化合物は変異原性があり、既知の化合物であるためこの状態では実用化や特許化が困難である課題が存在する。本課題ではこれまで支援をうけてきた研究をさらに発展させ、福山型筋ジストロフィーに対する世界初の低分子治療薬の開発を目指す。そこで化合物の専門家・糖鎖専門家とともに本化合物の薬効機序解明、変異原性のない特許化が可能な新規薬剤候補化合物の創出を行い、臨床応用を目指す。ここでは申請者が独自にもつ疾患モデル動物・細胞が薬効検証に大いに役立つ。 | |
| レジストリ情報 | ||
| レジストリ名 | 筋ジストロフィー協会 | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | ||
| 目標症例数 | 500 例 | |
| 登録済み症例数 | 50 例 | |
| 研究実施期間 | ||
| 関連学会との連携の有無 | 検討中 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;治験またはその他の介入研究へのリクルート;バイオマーカーの探索;遺伝子解析研究;主治医への情報提供 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 所属機関名、氏名、メールアドレス | ||
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