| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 神経変性疾患に対する miRNA標的治療薬の開発 | |
| 研究代表者名 | 山下俊英 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 進行性核上性麻痺 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | 本研究開発の最終目標は、進行性核上性麻痺（progressive supranuclear palsy：PSP）の症状進行を緩和し生存期間を延長する分子標的治療薬の開発を行い、臨床応用を実現することである。PSPは、中年期以降に発症し、淡蒼球、視床下核、小脳歯状核、赤核、黒質、脳幹被蓋の神経細胞が脱落し、異常リン酸化タウ蛋白が神経細胞内及びグリア細胞内に蓄積する疾患である。神経学的には、易転倒性、核上性注視麻痺、パーキンソニズム、認知症などを特徴とする。発症の原因は不明であり、効果的な治療法は未確立である。研究開発代表者は、PSPに特異的なバイオマーカーを同定した。本研究開発においては当該分子を標的とする医薬品の開発を行う。また当該薬剤の薬効を確認するために適切な疾患モデルの構築を行う。さらに薬剤のPOC確立に向けて、作用機序の解析を進める。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 山下俊英 | ||
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