| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 核内受容体NR4Aを標的とした全身性エリテマトーデスの治療開発 | |
| 研究代表者名 | 日和良介 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 京都大学医学部附属病院 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 全身性エリテマトーデス | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 【背景】全身性エリテマトーデス（SLE）の治療の中心は非特異的な免疫抑制療法であり，副作用として種々の感染症が課題である．研究代表者は，核内受容体NR4Aファミリーが B細胞およびT細胞の免疫寛容の維持に重要な役割を果たしていることを明らかにしてきた． 【目的】本研究の目的は，①ループスモデルマウス（B6 SKGマウスおよびNZB/W F1マウス）を用いて自己免疫病態におけるNUR77 (Nr4a1)の働きを明らかにし，②SLEにおける自己免疫現象を特異的に抑制する創薬ターゲットとして，NR4Aについて検証・確立することである． 【期待される成果】①ループスモデルマウスでのNUR77 (Nr4a1)を高発現するリンパ球を解析することと，NUR77 (Nr4a1)を欠損したループスモデルマウスを解析することで，自己免疫病態におけるNR4Aの役割が明らかになる．②ループスモデルマウスに対するNUR77 (Nr4a1)低分子アゴニストであるCsnBの治療効果が証明される．③SLE患者のリンパ球でのNUR77 (Nr4a1)発現量が示され，CsnBの作用が明らかになる．これらにより， SLE治療の新規標的であるNR4Aについての検証を済ませ，創薬に繋がる基盤を創出する． | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 全身性エリテマトーデス/49 | |
| 目標症例数 | ||
| 登録済み症例数 | ||
| 研究実施期間 | ||
| レジストリ名 | ||
| レジストリの目的 | ||
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | ||
| 臨床情報の調査項目 | ||
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | ||
| レジストリの企業利用について | ||
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 京都大学医学部附属病院 日和良介 ryohiwa●kuhp.kyoto-u.ac.jp | ||
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