| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 新規ATG非依存性RAN翻訳を標的としたノンコーディングリピート病の治療法開発 | |
| 研究代表者名 | 永井義隆 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 筋萎縮性側索硬化症、脊髄小脳失調症 | |
| 研究のフェーズ | シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | 本研究では、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、脊髄小脳失調症（SCA）などの非翻訳領域のリピート配列の異常伸長を原因とするノンコーディングリピート病に対して、新規の病態メカニズムとして明らかになったリピート関連ATG非依存性（RAN）翻訳を標的として、疾患横断的な共通の分子標的治療薬の開発をめざす。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 大阪大学 永井義隆 nagai●neurother.med.osaka-u.ac.jp | ||
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