| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患政策研究事業 | |
| 研究課題名 | 強皮症・皮膚線維化疾患の診断基準・重症度分類・診療ガイドライン・疾患レジストリに関する研究 | |
| 研究代表者名 | 浅野善英 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東北大学大学院医学系研究科 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 全身性強皮症、限局性強皮症、好酸球性筋膜炎、硬化性萎縮性苔癬 | |
| 研究のフェーズ | 疫学研究;診断基準・重症度分類・診療ガイドラインの作成 | |
| 研究概要 | 全身性強皮症（指定難病）・皮膚線維化疾患（限局性強皮症は小児慢性特定疾病）はいまだ有効な治療がなく、難治で予後不良である。治療の遅れは手指・四肢の拘縮性機能障害や各種臓器の線維性機能障害を来たし、生命予後はもとより、QOL/ADLも低下する。早期診断・早期介入と標準治療の普及を推進し、予後改善を図る必要がある。本研究班の主な研究目的は、1)診療ガイドラインの改訂、2)患者会との連携による疾患啓発、3)移行期医療の支援、4)疫学研究の推進である。 ＜各年度の目標＞ 1) 限局性強皮症、好酸球性筋膜炎、硬化性萎縮性苔癬のガイドライン（2016年初版）を改訂する。令和5年度にCQの設定と文献の収集、6年度にエビデンスの選択と推奨文・解説文の作成、7年度にガイドラインの完成と関連学会の承認を目標とする。 2) 患者会と連携し、新ガイドライン（2023年度発表予定）に準拠した全身性強皮症Q&A集を作成する。令和5年度に患者会と研究班による質問リストの作成、6年度に回答集作成、7年度に患者会からのフィードバックと研究班による修正・追記を経て、完成・公表を目指す。また、強皮症オンライン相談（班員によるメール相談）の活用を広く呼び掛け、早期に専門医を受診できるシステムを整備する。 3) 小児期発症全身性強皮症の移行期医療の質指標（QI）を作成する。令和5年度に文献検索、6年度にQIの草案作成、7年度に臨床データを用いた検証と最終調整を経て完成・公表を目指す。 4) 2002年から早期重症例登録事業を継続しているが、並行してAMED疾患レジストリ事業の活用を検討し、大規模化を図る。臨床個人票のデータを用いて深層学習を行い、初診時所見に基づく症例の層別化や、新規予後因子の特定を試み、個別化医療の基盤となるデータの構築を目指す。 このほか、AMEDとの連携事業として、医師主導治験を本研究班の班員が属する10施設の協力を得て行う。 本研究班は国際的にも評価の高い強皮症・皮膚線維化疾患の専門家を揃えた点が特色である。2003年以降、継続的に診断基準・重症度分類・診療ガイドラインの作成・改訂を行い、学会誌、書籍等を通じて公表し周知に努めてきた。関連学会と連携し、全国的医療水準の向上に貢献してきた実績があり、継続して活動することにより、これらの疾患に悩む患者の力になることを目標としている。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 全身性強皮症/51 | |
| 目標症例数 | 500 例 | |
| 登録済み症例数 | 100 例 | |
| 研究実施期間 | 2020年11月～2040年12月 | |
| レジストリ名 | 多施設共同による全身性強皮症の臨床像、自然経過、進行予測、治療反応性の解析 | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;疫学研究 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 東北大学大学院医学系研究科 皮膚科学分野 浅野善英 yasano●derma.med.tohoku.ac.jp | ||
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