| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 全身性強皮症に対する抗線維症活性分子の創出 | |
| 研究代表者名 | 宮島篤 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東京大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 全身性強皮症 | |
| 研究のフェーズ | シーズ探索研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 全身性強皮症は、免疫異常・炎症、血管障害、線維化を主要な病態とする膠原病であり、皮膚や内臓に膠原線維が蓄積し、皮膚硬化、間質性肺炎、腎機能障害など様々な組織器官で線維化による症状を呈する難病指定疾患です。臓器線維症は肝臓、腎臓、肺などにおいて、炎症によりコラーゲンなどが蓄積して臓器が機能不全に陥る疾患ですが、有効な治療薬はありません。臓器が異なっても線維化の中心となる細胞があります。したがって、いずれかの臓器線維症に対する治療薬が開発されれば、それは他の臓器線維症にも有効である可能性が期待されます。肝臓においては、肝星細胞が活性化して線維化を促進します。私たちは、肝星細胞を用いた薬剤スクリーニング系を開発し、アルテミシニンを線維化抑制剤として同定しました。アルテミシニンは、抗マラリア薬として長年使われている薬ですが、体内の半減期が短く新規性もありません。そこで、独自の化学合成法で新たにアルテミシニンの類縁化合物を多数作製しました。それらの中で肝星細胞の活性化を抑制する新規化合物が強皮症における線維化の抑制にも有効である可能性の検証を行いました。その結果、複数の強皮症患者から分離・培養した皮膚線維芽細胞において線維化を抑制すること、さらに強皮症モデルマウスにおいて皮膚と肺の線維化を顕著に抑制することを見出しております。今後は、化合物の物性、薬理、毒性・安全性等を評価して、全身性強皮症に対する線維症治療薬の開発を行いたいと思います。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 東京大学 宮島篤 miyajima●iqb.u-tokyo.ac.jp | ||
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