| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 先天性心疾患を伴う肺高血圧症例の多施設症例登録研究 | |
| 研究代表者名 | 土井庄三郎 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東京医科歯科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 先天性心疾患を伴う肺高血圧 | |
| 研究のフェーズ | エビデンス創出研究 | |
| 研究概要 | 対象疾患 先天性心疾患を伴う肺高血圧（Eisenmenger症候群、左右短絡性心疾患を伴う肺高血圧、左右短絡では説明できない心疾患を伴う肺高血圧、手術後の肺高血圧、左心系心疾患を伴う肺高血圧、単心室循環術後の肺高血圧、区域性肺高血圧） 研究の目的 肺高血圧症（PH）は予後不良の難治かつ希少疾患だが、近年では薬物療法の進歩により予後は飛躍的に改善している。PHのうち先天性心疾患（CHD）は原因としてある一定の割合を占める重要な疾患である。近年では治療成績の向上により長期生存するCHD患者が増加する中で、PHは予後を左右し患者の生涯に大きな影響を及ぼす重要な合併症である。CHDを伴う肺高血圧症（CHD-PH）は極めて多彩な病像をとるため、その病像の把握および予後予測因子の解明のためには、「CHD-PHならびに類縁病態患者のリアルワールドデータを集積し、臨床的な予後予測因子、手術適応や治療の効果を明らかにすること」である。最終的には新たなエビデンスを創出しCHD-PHにおける標準治療の確立を目指す。 研究方法 CHD-PHの臨床像は多彩であり、全国規模の多施設共同研究によりデータを集積し、国内で症例集積が進んでいるJapan PH Registryでは不足している先天性心疾患における重要な基本情報（基礎心疾患の詳細、カテーテル治療や手術治療の有無など）を登録項目に含んでいる。 期待される成果 特発性あるいは遺伝性肺動脈性肺高血圧の治療において諸外国に比較して優れた成績を残している我が国において、既診断例を中心に患者情報を集積し、我が国におけるCHD-PHの現況（疾患頻度、治療の現状）が明らかになる。また、新規診断例の登録により、新規登録症例の縦断的評価を行うことでCHD-PHにおける予後予測因子、手術適応および各疾患群における治療効果を明らかにすることができる。関連学会、患者会や厚労省難病政策研究班などとの連携により、研究結果は速やかにガイドラインへ反映し臨床現場に還元する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 東京医科歯科大学、土井庄三郎 | ||
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