| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 低侵襲かつ高効率な栄養障害型表皮水疱症遺伝子治療法開発 | |
| 研究代表者名 | 菊池康 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立大学法人大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 栄養障害型表皮水疱症 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 研究概要 | 劣性栄養障害型表皮水疱症は、皮膚基底膜を真皮に接合する接着分子VII型コラーゲンの遺伝的機能破綻により生じる極めて重篤な遺伝性皮膚難病である。表皮水疱症患者は日常生活の軽微な外力で皮膚に全身熱傷様の水疱、びらん、潰瘍を形成し、経過とともに手指の癒着や瘢痕癌を合併し、後者は生命予後悪化の主要要因である。現在、劣性栄養障害型表皮水疱症に有効な治療法は無い。本研究において、我々は劣性栄養障害型表皮水疱症に対する低侵襲かつ高効率な遺伝子治療法を開発する。我々は、劣性栄養障害型表皮水疱症患者皮膚の水疱内容液から高効率に間葉系幹細胞が得られることを見出し、水疱内容液間葉系幹細胞（BF-MSC）と命名した。BF-MSCはレンチウイルスベクターによる遺伝子導入効率とVII型コラーゲン産生高率の両者において骨髄由来MSCよりも有意に優れていた。次いで我々は、BF-MSCへの高効率VII型コラーゲン遺伝子導入・発現誘導ベクターの構築を進め、EF1aプロモーター支配下でのVII型コラーゲン遺伝子導入用レンチウイルスベクターを完成した。以上の状況を背景として、本申請研究で我々は劣性栄養障害型表皮水疱症に対するBF-MSC遺伝子治療の臨床試験実施に必要な最終準備を進める。具体的には、１）医薬品製造受託機関への技術移管、２）非臨床試験の充足性に関するPMDA機構相談、３）カルタヘナ第2種申請、４）VII型コラーゲン導入レンチウイルス製造、５）治験薬（VII型コラーゲン遺伝子導入BF-MSC製品）製造、６）GLP非臨床試験を実施する。最終年度には栄養障害型表皮水疱症に対するBF-MSC遺伝子治療医師主導治験プロトコールを作成し、次ステップにおける医師主導治験実施のためのPMDA機構相談を進める。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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