| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | ニーマン・ピック病C型の革新的治療薬の開発 | |
| 研究代表者名 | 中村浩之 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立大学法人千葉大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | ニーマン・ピック病C型 | |
| 研究のフェーズ | シーズ探索研究;非臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 対象疾患：ニーマン・ピック病C型（NPC） 研究の目的：NPCは中枢神経系障害を主徴とする遺伝病である。NPCは細胞内コレステロール輸送を担うNPC1蛋白質の欠損が原因で、細胞内にコレステロール及びスフィンゴ糖脂質が蓄積する。NPC治療薬のミグルスタットはスフィンゴ糖脂質の合成酵素阻害薬であるが、その治療効果は限定的である。研究代表者は、セラミド代謝酵素がNPCの創薬標的となることを明らかにしている。そこで、本研究はセラミド代謝酵素を標的とした革新的治療薬の創出を目指す。 研究方法：本研究では、化合物ライブラリーからセラミド代謝酵素阻害活性を有する化合物を探索し、当該化合物がNPCの病態を改善するかどうか検証する。 期待される成果：NPCの新規治療薬が創出される可能性がある。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 千葉大学大学院薬学研究院・中村浩之・nakahiro●faculty.chiba-u.jp | ||
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