| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患政策研究事業 | |
| 研究課題名 | びまん性肺疾患に関する調査研究 | |
| 研究代表者名 | 須田隆文 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 浜松医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 特発性間質性肺炎，サルコイドーシス，肺胞蛋白症，閉塞性細気管支炎 | |
| 研究のフェーズ | エビデンス創出研究;疫学研究;バイオマーカー・診断薬の開発研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 本研究では，特発性間質性肺炎 (IIP)，サルコイドーシス，肺胞蛋白症 (PAP)，閉塞性細気管支炎 (BO)，および類縁疾患を対象として，研究組織を4つの分科会に分けて研究を進める． IIP分科会：先行研究で構築したIIP患者の前向きレジストリを継続し，さらにNDBや，臨床調査個人票などの様々なソースを利用した疫学研究を進める．これらによって得られた知見をもとに，ガイドライン等の改訂を行い，本邦の実情に合わせた新重症度分類を作成する．画像，病理では，IBiSレジストリの画像，病理データを解析し，本症の診断の標準化を図る．また，レジストリで収集した血清を用いて，IIP診断に寄与する新規バイオマーカーを探索し，さらに臨床，画像，病理データを用いて，マルチモーダルAI診断システムを開発する．また，間質性肺炎の緩和医療の保険収載を目指して活動を進め，その一つとして徐放性モルヒネ製剤を用いた介入試験を行う．また，患者・家族を対象とした勉強会を実施し、現在，地域別となっている患者会の全国的な会の設立を目指す．さらに，IIP合併肺癌の診療の標準化のための全国前向き観察研究等を行ってエビデンスを構築し，現行のステートメントの検証・改訂を行う． サルコイドーシス分科会：NDBならびに臨床個人調査票を用いた疫学研究を進め，その結果を踏まえて，全身性疾患である本疾患のそれぞれの臓器病変の診療ガイドラインの改訂を行う．また，心臓サルコイドーシスの前向き全国レジストリを構築し，本邦の疫学や治療などの診療実態を解明する． 稀少びまん性肺疾患分科会： PAPでは，NDBならびに臨床個人調査票を用いた疫学研究を行い，先行班で作成した診療ガイドラインの改訂を行う遺伝性・若年性間質性肺炎では，小児成人移行医療としても重要な遺伝性・若年性間質性肺炎の我が国で初めての全国調査を日本小児学会等と連携して実施し，その実態を明らかにする． 難治性気道疾患分科会：BOでは，NDBならびに臨床個人調査票を用いた疫学研究を進め，さらに本邦初のBOのレジストリを構築し，その結果に基づいて，BOの新たな診断基準，重症度分類，診療ガイドラインを策定する． さらに，すべての対象疾患において，NDBから抽出した全COVID-19患者のデータを用いて，対象指定難病がCOVID-19患者の転帰などに与える影響を検討する． | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 特発性間質性肺炎 | |
| 目標症例数 | 1000 例 | |
| 登録済み症例数 | 1154 例 | |
| 研究実施期間 | 2020年9月〜2022年9月 | |
| レジストリ名 | IBiSレジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験対照群としての活用;バイオマーカーの探索;主治医への情報提供 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | なし | |
| 臨床情報の調査項目 |
| |
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 現時点では，提供は困難と思われる | |
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清 | |
| 収集サンプル数 | 1100 | |
| 生体試料の登録例数 | 1100 | |
| DNA登録例数 | ||
| 全ゲノム解析済み症例数 | ||
| 全エキソーム解析済み症例数 | ||
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 担当者連絡先 | ||
※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「＠」に置き換えてください。