| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 難治性遺伝性視神経症に対するヒト多能性幹細胞由来視神経細胞を用いた神経保護薬の創薬 | |
| 研究代表者名 | 東範行 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立成育医療研究センター | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 遺伝性視神経症 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | ヒト多能性幹細胞由来視神経細胞（主にiPS細胞）を用いて、難治性遺伝性視神経症（優性遺伝性視神経萎縮、レーベル視神経症）に対する神経保護薬の開発を行う。ヒト細胞を用いた薬のin vitro評価系で研究を進めるとともに、早期にヒトでの開発を開始するための開発戦略を検討し、必要と考えられる安全性試験などの非臨床試験を計画、立案、実施する。さらに研究が順調に進めば、ヒトでの早期臨床試験の立案を行う。 また、網膜・視神経内への新規の薬物局所投与法も開発する。顕微鏡下微小針によって、生体顕微鏡と電気生理学的検査の観察下に、網膜と視神経内の特定の細胞に薬物を確実に注入する定位投与技術を開発する。全身投与あるいは体外からの局所投与に比べて、非常に効率よく安全である。 疾患iPS細胞から分化誘導したヒト視神経細胞を用いたin vitroによる神経保護薬のスクリーニング系を構築することで、視機能障害に対するヒトでの薬効は、長期的な経過観察でしか評価することができなかった現状の問題点を大きく克服し、神経保護薬の承認取得に向けた開発期間と開発コストを飛躍的に短縮できる。難治性視神経症に対する治療法は全くない中で新規治療薬が開発できれば、小児・若年期に発症する重篤な遺伝性の視覚障害をもつ患者のQOLが飛躍的に向上するとともに、遺伝的な素因を有する患者に将来の望みを与えることにもなる。本研究の成果は、医療や福祉に大きく寄与するとともに、新たな科学技術イノベーション創出、知的財産の取得・活用が期待できる。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | DNA;細胞 | |
| 収集サンプル数 | ６ | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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