| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 薬事申請をめざした治療法のない神経線維腫症1型の皮膚腫瘍に対する有効で安全な局所大量投与療法薬開発のための医師主導治験 | |
| 研究代表者名 | 金田眞理 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立大学法人 大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 神経線維症Ⅰ型 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | 治療法のない神経線維腫症1型(NF1)の皮膚の神経線維腫(NF)に,安全て゛有効な治療薬提供の為,2019年5月?2021年2月間で3歳以上のNF1患者63例に,プラセボ,0.2%,0.4%シロリムスケ゛ルを2回/日,52 週間外用の大阪大学、慈恵会医科大学、鳥取大学および福岡大学の４施設による医師主導治験（多施設フ゜ラセホ゛対象二重盲検試験）を遂行し,薬事申請を目指す。主要評価項目は外用開始時をベースラインとした52週後の3D写真による標的腫瘍の65%以上のサイス゛縮小例数の割合て゛,各投与群別に検討する。副次評価項目は, 20%以上50%未満のサイス゛縮小例数の割合や実薬併合群とプラセボ群との比較で検討した65%以上及び20%以上50%未満のサイス゛縮小例数,物差しによる腫瘍サイス゛の変化量,3mm以下の腫瘍の消退割合や治験医師による評価など。本薬剤のさらなる有効性、最適な適応を検討するために、有効な遺伝子タイプや腫瘍の特徴など,詳細な基礎データの解析や本薬剤の乾燥性などの改善の為にそのメカニズムを検討し,シロリムス外用剤の基剤の改良も同時に検討する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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