| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 稀少免疫疾患に対する新規高精度ゲノム編集手法を用いた治療技術開発に関する研究 | |
| 研究代表者名 | 中田慎一郎 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 原発性免疫不全 | |
| 研究のフェーズ | ステップ0 | |
| 研究概要 | 希少原発性免疫不全症におけるゲノム編集-遺伝子修正を行うため、新規高精度ゲノム編集手法の改良に取り組む。また、各疾患由来細胞（造血幹細胞、iPS細胞）およびモデルマウスの病態解析・分子病態解析を行う。開発した手法を用いて、各疾患由来細胞・モデルマウス由来細胞においてゲノム編集を行い、疾患表現型の回復を確認することで、ゲノム編集-遺伝子修正の成功を実証する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | DNA;組織;細胞;iPS細胞 | |
| 収集サンプル数 | 20 | |
| 外部バンクへの寄託 | なし | |
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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