| 項目 | 内容 | |
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| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 福山型先天性筋ジストロフィー患者における内服ステロイド薬の第II相治験 | |
| 研究代表者名 | 石垣景子 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 学校法人東京女子医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 福山型先天性筋ジストロフィー | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対する内服ステロイド療法の安全性，有効性を確認する第II相治験となっている．有効性が証明されれば，希少疾病であるため，企業の治験は困難であることから，この結果をもって，企業より薬事申請を行う予定となっている．福山型は日本人に多い難病だが，治療法がなく，保険承認された初の治療，また，標準治療として期待できる．治験と同時進行で，薬事承認後の評価を目的として，薬事利用可能なレジストリの作成も研究課題となっている．現在，CRFの準備まで完了しており，今後難病プラットフォームとの連携を検討している． | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 筋ジストロフィー/113 | |
| 目標症例数 | 50 例 | |
| 登録済み症例数 | 300 例 | |
| 研究実施期間 | 2011年11月～2023年12月 | |
| レジストリ名 | 福山型先天性筋ジストロフィー患者登録 | |
| レジストリの目的 | 患者数や患者分布の把握;治験またはその他の介入研究へのリクルート | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについて患者の同意を取得済み | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 筋ジストロフィー協会が保有しており，協会内の運営委員会で審議 | |
| レジストリURL | https://www.jmda.or.jp/manager-dna/5-touroku/ | |
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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