| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 疾患特異的iPS細胞を用いた球脊髄性筋萎縮症の新規治療薬シーズの探索 | |
| 研究代表者名 | 岡田洋平 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 愛知医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 球脊髄性筋萎縮症 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | 球脊髄性筋萎縮症(SBMA)は、成人男性に発症する緩徐進行性の下位運動ニューロン変性疾患である。これまでのモデルマウスを用いた解析により、ポリグルタミン鎖(CAGリピート)の伸長した変異アンドロゲン受容体(AR)が、リガンドであるテストステロン依存的に凝集体を形成し、神経変性をもたらすことが示されてきた。しかしSBMAモデルマウスは患者の病態を完全には再現しておらず、その病態には依然として不明な点が多い。またLH-RHアナログ(Leuprorelin)による抗アンドロゲン療法はSBMAモデルマウスの症状を劇的に改善するが、臨床試験では、その効果は発症早期の患者に限られていた。したがって、より患者に即したヒト疾患モデルの必要性や、早期診断・早期病態を標的とした治療開発の重要性が示唆されている。さらに、SBMAの病態における骨格筋の関与が示されており、神経・筋相互作用が新たな治療標的として注目されている。本研究では、SBMA疾患特異的iPS細胞を用いたこれまでの解析で同定した以下の治療標的に着目して、SBMAの病態解明と治療開発を行う。 1.早期病態関連ペプチドに着目した病態解明とバイオマーカーの開発、治療薬シーズ探索 2.病態促進因子である小胞体ストレスを標的とした病態抑止療法の開発 3.運動ニューロンと骨格筋の相互作用に着目した病態解明と治療開発 本研究は、疾患特異的iPS細胞ならではの、早期病態、病態促進因子、神経・筋相互作用に着目した解析を行う。特に早期病態関連ペプチドは、その受容体とともに治療標的となり得る上に、早期診断や治療効果判定への応用が期待される。 本研究課題では、ヒト細胞を用いて三つの新たな治療薬シーズの同定が期待される。また、ヒト患者由来細胞により同定された治療薬シーズは、スムーズな治療開発への移行が期待される。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 細胞 | |
| 収集サンプル数 | 4 | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 愛知医科大学 岡田洋平 yohei●aichi-med-u.ac.jp | ||
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