| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 心ファブリー病および拡張型心筋症に対する心臓標的 AAVベクターによる 遺伝子治療法の開発 | |
| 研究代表者名 | 朝野仁裕 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | ①特発性拡張型心筋症/57、肥大型心筋症/58、拘束型心筋症/59、不整脈右室原性心筋症 ②ライソゾーム病/19、ミトコンドリア病/21、全身性アミロイドーシス/28 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究;臨床試験;エビデンス創出研究;ゲノム・オミックス解析研究;バイオマーカー・診断薬の開発研究 | |
| 研究概要 | 拡張型心筋症を含む心筋症全体に利用可能な心臓標的AAVベクターに関して、基礎的検討を行うとともに、非臨床のPOCを取得する。遺伝子欠損型遺伝性心筋症の新規治療法が、新たな心筋症治療の選択肢として成り得るものと期待される | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | ||
| 目標症例数 | 循環器疾患全体で5000症例 例 | |
| 登録済み症例数 | 3000 例 | |
| 研究実施期間 | 2010年4月～現在進行中 | |
| レジストリ名 | Ｇrand Star Next研究レジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験またはその他の介入研究へのリクルート;試料採取;バイオマーカーの探索;遺伝子解析研究;登録患者への情報提供;主治医への情報提供 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 事務局への問い合わせに対して研究班で検討して対応可否を判断 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについて患者の同意を取得済み | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | https://grandstar-next.ncvc.go.jp/ | |
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;DNA;RNA;組織 | |
| 生体試料の登録例数 | 3000 | |
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 事務局において依頼内容に従って検討を行う | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 担当者連絡先 | ||
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