| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 家族性LCAT欠損症を対象としたLCAT-GMAC治療実用化に向けた医師主導治験 | |
| 研究代表者名 | 横手幸太郎 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 千葉大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 家族性LCAT欠損症 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | レシチン・コレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）遺伝子導入ヒト前脂肪細胞（LCAT-GMAC）について、家族性LCAT欠損症患者を対象とした医師主導治験を実施し、再生医療等製品としての承認申請用臨床データを取得することを目的とする。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 259 | |
| 目標症例数 | 50 例 | |
| 登録済み症例数 | 2 例 | |
| 研究実施期間 | 2033年3月まで | |
| レジストリ名 | PROLIPID（原発性脂質異常症に関する調査研究班のもとで運営されている） | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験対照群としての活用;製造販売後調査への活用;試料採取;バイオマーカーの探索;遺伝子解析研究;主治医への情報提供 | |
| 調査項目 | 生年月日、性別、身長、体重、ウエスト周囲径、血圧、特徴的身体所見、登録時血液検査データ、リポ蛋白分画HPLC 法、生理学的検査、家族歴、合併症、現在の投薬状況、生活習慣、診断的検査などの診療情報 | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 千葉大学 黒田正幸 kurodam●faculty.chiba-u.jp | ||
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