原発性免疫不全症に対する ex vivo 遺伝子・細胞治療の治験実施体制の構築と人材育成に関する研究

項目内容
事業名 難治性疾患実用化研究事業
課題名 原発性免疫不全症に対する ex vivo 遺伝子・細胞治療の治験実施体制の構築と人材育成に関する研究
研究代表者名 小野寺雅史
研究代表者機関名 国立研究開発法人国立成育医療研究センター
レジストリ情報
対象疾患 ウィスコト・アルドリッチ症候群
目標症例数 3 例
登録済み症例数 0 例
レジストリ名 造血幹細胞遺伝子治療を受けたWAS患者
レジストリの目的 バイオマーカーの探索
登録患者への情報提供
主治医への情報提供
調査項目 遺伝子治療後の経過
ADL・QOL
生命予後
担当者連絡先 小野寺 雅史(onodera-m●ncchd.go.jp)
レジストリURL
バイオレポジトリ情報
生体試料の種類 遺伝子治療を受けた患者の細胞・DNA
収集サンプル数 0
外部バンクへの寄託について 成育バイオバンクに寄託
外部からの使用申請可否
外部からの使用申請への対応 現時点では未定であるが、成育バイオバンクに連絡 http://www.ncchd.go.jp/scholar/research/section/bb/index.html
担当者連絡先 小野寺 雅史(onodera-m●ncchd.go.jp)

※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「@」に置き換えてください。