| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 分子病態に基づく筋萎縮性側索硬化症の遺伝子治療開発 | |
| 研究代表者名 | 村松慎一 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 学校法人自治医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 筋萎縮性側索硬化症 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | 筋萎縮性側索硬化症（ALS）では、運動ニューロンにおいてRNA編集酵素adenosine deaminase acting on RNA 2 (ADAR2) の発現が低下し、グルタミン酸AMPA受容体のGluA2サブユニットが未編集型となっている。この変化はALSに特異的な分子異常であり運動ニューロン死の原因である。本研究では、このALSとの分子病態に基づいた遺伝子治療を世界に先駆けて臨床応用することを目標とする。医師主導の治験を実施し安全性を確認するとともに期待感のある有効性を示す成果を得てヒトにおけるPOCを確立する。孤発性ALS患者を対象としてADAR2を発現するAAVベクターを髄腔に投与する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 自治医科大学 オープンイノベーションセンター 神経遺伝子治療部門、 村松慎一、 e-mail: muramats●jichi.ac.jp | ||
※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「＠」に置き換えてください。