先天性横隔膜ヘルニアにおける最適な人工換気法・手術時期・手術方法に関する研究

項目内容
事業名 難治性疾患実用化研究事業
研究課題名 先天性横隔膜ヘルニアにおける最適な人工換気法・手術時期・手術方法に関する研究
研究代表者名 奥山 宏臣
研究代表者の所属機関名 大阪大学大学院小児成育外科
研究対象疾患名(または疾患領域) 先天性横隔膜ヘルニア
研究のフェーズ 臨床試験
研究概要 <背景> 先天性横隔膜ヘルニア(CDH)において、高頻度人工換気、体外式模型人工肺、待機手術、肺血管拡張剤、胸腔鏡手術など、種々の新しい治療法が開発されてきた。しかし、最新の報告でも、救命率は70-80%にとどまっている。厚生労働省・難治性疾患政策研究事業の小児呼吸器研究班、新生児先天性横隔膜ヘルニア研究グループではこれまで、全国調査にて614例を集積し、治療の現状や成績を報告してきた。2015年にはsystematic review(SR)による診療ガイドラインを作成した。また、このSRにより、CDH治療の多くは個々の経験に基づくもので、エビデンスに乏しいことが明らかになった。このため、最適な人工換気法、手術時期、手術方法などについてのコンセンサスはいまだ得られていない。今後CDH診療の質を高めるには、臨床研究から得られたエビデンスに基づく治療の標準化が不可欠である。
<目的> 診療ガイドラインにおける以下のclinical questionを解決するためのエビデンス創出を目的とする。
1. 新生児CDHにおける高頻度人工換気の有用性
2. 新生児CDHにおける最適な手術時期
3. 新生児CDHにおける内視鏡外科手術の有用性
<方法> CDHは希少疾患で重症度も多様であるのでランダム化比較試験(RCT)は困難である。そこでこれまでの全国調査で得られたCDHデータベースに、本研究により得られる前向きデータを追加して、これらのCQを解決できるエビデンスを創出する。最適な人工換気法については、参加施設を人工換気法により「従来型換気」と「高頻度換気」の2群に分類し、前向き施設間比較介入研究ならびにコホート研究を行う。最適な手術時期については、「重症度指標」を用いて層別化し、待機手術と早期手術を比較するコホート研究を行う。内視鏡外科手術については、重症度・欠損孔の大きさなどをマッチさせて胸腔鏡群と開腹手術群を比較するPropensity-matchedコホート研究を行う。データ収集・管理は大阪大学REDCapシステムを利用し、本研究で用いる「統一治療プロトコール」と「重症度指標」は、CDHデータベースをもとに、本研究班で作成する。
<予想される成果とその利用> 多施設の症例を集積する前向き研究ならびにコホート研究により、希少疾患におけるエビデンス創出が可能となる。本研究で得られたエビデンスは新生児先天性横隔膜ヘルニア(CDH)診療ガイドラインの改訂に資することが期待できる。
レジストリ情報
対象疾患/指定難病告示番号 新生児先天性横隔膜ヘルニア
目標症例数 300
登録済み症例数 156
研究実施期間 2017年4月~2020年3月
レジストリ名
レジストリの目的 患者数や患者分布の把握;疫学研究
調査項目 患者背景、重症度、手術情報、治療成績、生命予後、長期合併症
第三者機関からの二次利用申請可否 不可
二次利用申請を受けた場合の対応方法
レジストリURL
バイオレポジトリ情報
なし
検査受け入れ情報
なし
担当者連絡先
 

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