項目 | 内容 | |
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事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
研究課題名 | ミオスタチン遺伝子のスプライシングをスイッチする2重作用型ミオスタチン阻害薬 | |
研究代表者名 | 松尾雅文 | |
研究代表者の所属機関名 | 神戸学院大学 | |
研究対象疾患名(または疾患領域) | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | |
研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
研究概要 | デュシェンヌ型筋ジストロフィーは致死性の進行性の筋萎縮症である。その筋萎縮を抑制するために、筋萎縮を促進する作用を有するミオスタチンの阻害薬を開発するものである。我々は世界で初めてヒトミオスタチン遺伝子に選択的スプライシングが起こることを見出した。驚くべきことにその選択的スプライシング産物にコードされたミオスタチンーbがミオスタチン阻害作用を有することを合わせて見出した。これらの結果は、ミオスタチン遺伝子のスプライシングをスイッチすることにより、ミオスタチンの産生阻害と、ミオスタチン阻害作用を発揮するミオスタチンーBの発現促進による2重のミオスタチン阻害が可能となった。本研究では、スプライシングをスイッチするアンチセンス核酸(AS0)の同定に成功した。さらにASOによるミオスタチン阻害作用を細胞レベルで確認し、現在動物個体での効果確認を図っている。臨床応用可能な2重作用型ミオスタチン阻害ASOが開発できるものと大きく期待される | |
レジストリ情報 | ||
なし | ||
バイオレポジトリ情報 | ||
なし | ||
担当者連絡先 | ||
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