| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | ハンチントン病の病態を制御する治療薬の実用化 | |
| 研究代表者名 | 山下俊英 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | ハンチントン病 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 本研究の最終目標は、ハンチントン病(HD)の神経症状を改善する分子標的治療薬の開発を行い、臨床応用を実現することである。HDは舞踏運動などの不随意運動、精神症状、行動異常、認知障害などの症状を呈する神経変性疾患であるが、この病態に対する既存の治療法の効果は極めて限定的である。研究開発代表者は、HDの病態進行過程に、repulsive guidance molecule (RGM)というタンパク質がキーとなる役割を担っていることを明らかにした。一方で研究開発代表者は、ヒト化抗RGM中和抗体について、HDに対する薬剤としてのfeasibility studyを行った。HDモデル動物であるR6/2 HD transgenic mouseを用いて、RGMの病態への関与を明らかにした。本研究開発においては、ヒト化抗RGMモノクローナル抗体の非臨床試験を進める。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 大阪大学、山下俊英 | ||
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