| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | サンバーン増強型の色素性乾皮症を対象とした既存薬による新規治療の効果と安全性を評価する医師主導治験 | |
| 研究代表者名 | 錦織千佳子 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 神戸大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 色素性乾皮症 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | サンバーン増強型の色素性乾皮症状に対する既存薬の効果を非臨床で確認したので（AMED ステップ１）、本研究課題では、当該薬品を用いて、色素性乾皮症サンバーン増強型を対象として二重盲検プラセボ対照多施設共同試験により、その有効性と安全性を評価する。現在実施中である。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 神経線維腫症/34、色素性乾皮症/159 | |
| 目標症例数 | 神経線維腫症/34:1000例、色素性乾皮症：100例 例 | |
| 登録済み症例数 | 120 例 | |
| 研究実施期間 | 2020年4月～2023年3月 | |
| レジストリ名 | 神経皮膚症候群のレジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験またはその他の介入研究へのリクルート;登録患者への情報提供 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | なし | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | アクセス制限を設け、個別に検討 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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