| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | エビデンス創出を目指した筋強直性ジストロフィー臨床研究 | |
| 研究代表者名 | 高橋正紀 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立大学法人大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 筋強直性ジストロフィー | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究 | |
| 研究概要 | 筋強直性ジストロフィーは、成人で最多の筋ジストロフィーであり、主な死因は、呼吸不全・呼吸器感染症、心臓関連死、突然死である。本研究では、国立病院機構を中心とする臨床研究ネットワークを用い、膨大な臨床データを収集・解析し、さらに国立精神・神経医療研究センターと大阪大で運営する800名の患者レジストリ（Remudy）も活用し、本症において最も重要な4領域、呼吸・循環・中枢神経・代謝に関して、ガイドラインに資するエビデンス創出をめざした研究を行っている。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 大阪大学 高橋正紀 | ||
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