| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 福山型先天性筋ジストロフィー患者における内服ステロイド薬の第II相治験 | |
| 研究代表者名 | 石垣景子 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 学校法人東京女子医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 福山型先天性筋ジストロフィー | |
| 研究のフェーズ | 治験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| 研究概要 | 研究は福山型先天性筋ジストロフィー患者におけるステロイドの有効性，安全性を評価する第II相治験．同時に，承認後の市販後調査などを目的としてレジストリ立ち上げも行った． | |
| レジストリ情報 | ||
| レジストリ名 | 福山型先天性筋ジストロフィー患者レジストリ | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 筋ジストロフィー/113 | |
| 目標症例数 | 20 例 | |
| 登録済み症例数 | 0 例 | |
| 研究実施期間 | 2022年12月～2025年3月 | |
| 関連学会との連携の有無 | なし | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;治験またはその他の介入研究へのリクルート;登録患者への情報提供 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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