| 項目 | 内容 | |
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| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 皮質下梗塞と白質脳症を伴う常染色体優性脳動脈症（CADASIL）患者を対象としたアドレノメデュリン静注療法による安全性および有効性に関する多施設共同単群試験（AMCAD） | |
| 研究代表者名 | 猪原匡史 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立循環器病研究センター | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | CADASIL | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | CADASIL患者にアドレノメデュリンを投与する第２相医師主導治験 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | CADASIL /124 | |
| 目標症例数 | 1000 例 | |
| 登録済み症例数 | 80 例 | |
| 研究実施期間 | 2023年5月〜2029年3月 | |
| レジストリ名 | CADASIL Registry in east Asia (CADREA) | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験対照群としての活用;バイオマーカーの探索 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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