| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | microRNA病態に基づいたレット症候群の治療薬開発 | |
| 研究代表者名 | 辻村啓太 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東海国立大学機構名古屋大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | レット症候群 | |
| 研究のフェーズ | シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | MECP2遺伝子の変異は、重篤な小児発達障害・レット症候群をそれぞれ引き起こすだけでなく、知的能力障害、自閉スペクトラム症(ASD)などの種々の小児発達障害の発症にも深く関与する。従って、これらのMECP2遺伝子異常に引き起こされる重篤な小児発達障害に対する有効な治療法および治療薬が創製できれば、広範な小児発達障害に有効な治療法の開発に繋がる可能性が高い。しかし、これまでMECP2異常により小児発達障害が引き起こされる病態機序は大部分が不明であり、病態に基づいた有効な治療法は存在しない。 我々はこれまでにMeCP2が特定microRNA(miRNA)の生合成(プロセシング)を促進することやMeCP2がmiRNAのプロセシングを起点として、神経発達・機能に極めて重要な分子経路群を制御することを見出している。これらの独自知見から、研究代表者はMeCP2標的microRNAを起点・指標としたMECP2異常疾患に対する独創的な研究開発戦略を確立し、独自の創薬を可能とする研究開発協力体制、リソースの整備体制を構築してきた。 以上より、本研究開発では、研究代表者が独自に確立した研究戦略・スクリーニング/評価系・開発協力体制を基に、レット症候群に対する有効治療薬の開発を推進する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 名古屋大学、辻村啓太、tsujimura.keita.k3●f.mail.nagoya-u.ac.jp | ||
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