| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 肺高血圧症に伴う重症右心不全に対する一酸化窒素(アイノフロー®)吸入治療に関する研究 | |
| 研究代表者名 | 大郷剛 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立循環器病研究センター | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 肺高血圧症 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 【研究の背景・必要性】 「肺血管拡張剤（吸入用ガス）アイノフロー®吸入用800ppm」（一酸化窒素 800ppm）（右図）は肺高血圧症の治療として日本国内において次の２つで保険償還が可能である（①新生児の肺高血圧を伴う低酸素性呼吸不全の改善、②心臓手術の周術期における肺高血圧の改善）が周術期以外の「成人」肺高血圧患者では保険適応がない。 肺高血圧症は右心不全を引き起こし予後の悪い疾患群であるが重症右心不全を伴う肺高血圧症の急性期治療において迅速に、かつ安全に使用可能な薬剤が望まれる。急性期に既存の肺血管拡張薬の使用は、体血圧低下の危険性や即効性に乏しく、急性効果を示すことが難しい。一酸化窒素吸入療法は即効性があり、かつ肺血管選択性に優れ、体血圧への影響が少ない利点があり、肺高血圧症及び肺高血圧症に伴う右心不全の血行動態を改善することが報告されている。本医療品は重症右心不全を伴う肺高血圧症急性期治療において早期に肺高血圧の改善が期待される治療であり、目的に合致する薬剤であり、その後の内服や静脈注射を使用した亜急性〜慢性期治療への安全な橋渡しが可能となる。重症右心不全を伴う肺高血圧症（成人）において、本薬剤は適応外であり医療現場のニーズ及び実情と医薬品の承認範囲にギャップを生じており、本医薬品の適応拡大を目指すべきことは重症右心不全を伴う肺高血圧症の適正な治療のために必要であると考えられる。 【目的・研究方法】 本医師主導治験は、希少難病である症候性右心不全を伴う成人肺高血圧症に対する「肺血管拡張剤（吸入用ガス） アイノフロー®吸入用800ppm」（一酸化窒素 800ppm）の治療薬としての、効能追加を目的とした第二相試験で、本邦で最も多くの肺高血圧症患者診療にあたる当施設、単施設で行う。本薬剤を吸入投与した際の安全性及び有効性・用法・用量を評価することを目的とする探索的臨床試験である。試験デザインは無作為盲検化、比較対照試験(Figure 2)である。本探索的試験においては、アイノフローの吸入投与による安全性・有効性を探索し、次に予定する検証的試験における用法・用量に関する基盤データを得る。 【本研究課題終了時に期待される成果】 難治性希少疾患である肺高血圧症に伴う右心不全への急性期治療法として確立し、本医薬品の適応拡大が期待できる。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | CTEPH/88 | |
| 目標症例数 | 1900 例 | |
| 登録済み症例数 | 1204 例 | |
| 研究実施期間 | 2020年4月１日～2023年3月31日 | |
| レジストリ名 | J-BPA | |
| レジストリの目的 | 患者数や患者分布の把握 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
| |
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 日本循環器学会での倫理委員会の承認を得て提供する | |
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「＠」に置き換えてください。