| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 液-液相分離の制御と破綻に着目した筋萎縮性側索硬化症の分子機構解明 | |
| 研究代表者名 | 齋尾智英 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 徳島大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 筋萎縮性側索硬化症 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究 | |
| 研究概要 | 筋萎縮性側索硬化症（ALS）はアルツハイマー病、パーキンソン病に次いで多い神経難病であるが、ALSの分子生物学的な病態は未解明であり、有効な治療法は無い。ALSの進行は不可逆であり、ALS発症後は徐々に身体が動かせなくなり、食事や会話、さらには呼吸が困難になる。また、ALSの中には四大認知症の一つである前頭側頭型認知症 (FTD) を呈する例がしばしばあり、他の神経難病との関連も深い。超高齢化社会を迎える我が国において、ALS/FTDの発症メカニズム解明と、治療法・予防法の確立が急務である。 本研究では、重篤な神経難病であるALS/FTDの発症メカニズム解明の鍵を握る、LCタンパク質のLLPS形成と制御、さらに破綻についての詳細なメカニズムを明らかにすることを目指す。特に、ALS/FTDに関連するLCタンパク質である FUSとhnRNPA2、LLPSシャペロンであるKapβ2とPPIaseを対象とし、LLPS形成と制御のメカニズムを明らかにする。 具体的には、研究代表者の独自技術を含む最先端の技術を駆使した分子レベルでの相互作用解析・立体構造解析に加え、研究開発分担者による生化学研究による機能解析、新規因子探索、細胞レベル・個体レベルでの評価などを取り入れることによって、幅広い時空間分解能からの相関解析を実施する。 本研究の推進によって、ALS/FTD発症の分子メカニズムの一端が明らかになり、治療法・予防法の確立へ向けた分子基盤が得られると期待される。それによって、ALS/FTDの根本的治療法や予防法の確立に不可欠な、分子基盤・構造基盤が確立されると期待される。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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