| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 |
| 課題名 | 原発性免疫不全症に対する ex vivo 遺伝子・細胞治療の治験実施体制の構築と人材育成に関する研究 |
| 研究代表者名 | 小野寺雅史 |
| 研究代表者機関名 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター |
| レジストリ情報 | |
| 対象疾患 | ウィスコト・アルドリッチ症候群 |
| 目標症例数 | 3 例 |
| 登録済み症例数 | 0 例 |
| レジストリ名 | 造血幹細胞遺伝子治療を受けたWAS患者 |
| レジストリの目的 | バイオマーカーの探索 登録患者への情報提供 主治医への情報提供 |
| 調査項目 | 遺伝子治療後の経過 ADL・QOL 生命予後 |
| 担当者連絡先 | 小野寺 雅史（onodera-m●ncchd.go.jp) |
| レジストリURL | |
| バイオレポジトリ情報 | |
| 生体試料の種類 | 遺伝子治療を受けた患者の細胞・DNA |
| 収集サンプル数 | 0 |
| 外部バンクへの寄託について | 成育バイオバンクに寄託 |
| 外部からの使用申請可否 | 可 |
| 外部からの使用申請への対応 | 現時点では未定であるが、成育バイオバンクに連絡 http://www.ncchd.go.jp/scholar/research/section/bb/index.html |
| 担当者連絡先 | 小野寺 雅史（onodera-m●ncchd.go.jp) |
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