| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 代謝酵素を標的とするドラベ症候群の新薬開発 | |
| 研究代表者名 | 井上剛 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 岡山大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | ドラベ症候群（乳児重症ミオクロニーてんかん）、海馬硬化を伴う内側側頭葉てんかん | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 研究概要 | ドラベ症候群（乳児重症ミオクロニーてんかん）や海馬硬化を伴う内側側頭葉てんかんは、指定難病の稀少難治てんかんである。これらの難治てんかんに対して「ケトン食療法」が有効であることが知られているが、厳しい食事制限が課されるため、実際の臨床適用は限られている。そこで本研究開発では、ケトン食療法の作用機序に基づく「新規稀少難治てんかん治療薬」を開発する。 研究開発代表者はこれまで、ケトン食療法に基づく治療薬の開発方法を見出した（Science, 2015）。具体的には、創薬標的分子として「乳酸脱水素酵素」を用い、「スチリペントール」（ドラベ症候群の既存治療薬）を構造改変することで、新薬開発が可能であることを示した。さらに、提唱した創薬戦略に基づきシーズ探索も進め、治療薬候補化合物を同定した。 そこで本研究課題（2020～2022年度）では治験第1相開始を目指し、必要な非臨床試験（薬効試験、薬物動態試験、GLP安全性試験）を実施し、GMP基準の治験薬製造に取り組む。本研究開発ではこれまで、臨床投与可能な経口製剤条件を確立すると共に、その薬効と薬物動態に関して評価してきた。また、高純度の原薬製造検討も進めてきた。今後は、薬効・薬物動態データの更なる強化と、GLP 安全性試験を実施する予定である。本研究開発により、従来のてんかん治療薬の作用機序（イオンチャネル等の電気制御分子）とは全く異なる「代謝酵素を狙うてんかん新薬」の実現が期待される。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| （所属機関名）岡山大学、（氏名）井上 剛、（メールアドレス）tinoue●okayama-u.ac.jp | ||
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